罕见病发病机制研究取得重要发现 - 75

国际研究团队在罕见病发病机制研究中取得重要发现，揭示了某种罕见病的分子发病机制。

研究发现，特定基因突变导致的蛋白质功能异常是该病的主要发病原因，为开发针对性治疗药物提供了理论基础。

这一发现将推动相关药物的研发进程，有望为患者带来更有效的治疗方法。