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罕见病发病机制研究取得重要发现 - 7

科学家在罕见病发病机制研究中取得重要发现,为治疗提供新靶点。

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罕见病关爱基金启动首批资助项目 - 10

罕见病关爱基金正式启动首批资助项目,为困难家庭提供医疗和生活资助。

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国家卫健委发布罕见病诊疗规范新指南 - 69

国家卫生健康委员会正式发布《罕见病诊疗规范(2024年版)》,进一步完善罕见病诊疗体系。

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干细胞治疗罕见病临床试验结果积极 - 99

干细胞治疗罕见病的多项临床试验结果显示积极,安全性良好。

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罕见病药物纳入医保目录范围进一步扩大 - 49

国家医保局宣布,又有15种罕见病药物被纳入最新版医保目录,惠及更多患者。

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罕见病家庭互助交流会圆满结束 - 38

为期两天的罕见病家庭互助交流会圆满结束,参会家庭收获满满。

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罕见病诊疗协作网覆盖全国所有省份 - 13

国家罕见病诊疗协作网已覆盖全国所有省份,形成上下联动的诊疗服务网络。

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罕见病诊疗协作网覆盖全国所有省份 - 21

国家罕见病诊疗协作网已覆盖全国所有省份,形成上下联动的诊疗服务网络。

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国家罕见病注册登记系统全面上线 - 9

国家罕见病注册登记系统正式上线运行,为罕见病研究和管理提供数据支撑。

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干细胞治疗罕见病临床试验结果积极 - 47

干细胞治疗罕见病的多项临床试验结果显示积极,安全性良好。

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罕见病家庭互助交流会圆满结束 - 58

为期两天的罕见病家庭互助交流会圆满结束,参会家庭收获满满。

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基因编辑技术在罕见病治疗中取得突破性进展 - 87

中科院研究团队利用CRISPR基因编辑技术在罕见病治疗中取得突破性进展。